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科研成果
中心简介
INTRODUCTION
基因编辑中心致力于研发具有自主知识产权、处于国际一流水平、且有着良好转化应用前景的的重大科技成果,并建立国际化的研发团队以及了解医药行业政策法规的人才队伍。面向基因编辑领域的国家战略需求,集中在编辑工具开发、编辑载体制备递送、基因编辑治疗、病毒快速检测和CRISPR活性机理等国际前沿性探索方向,最终发展成为基因编辑领域内综合性、高水平的国际知名创新基地。
研究领域
RESEARCH AREA
1
高精度编辑工具开发
建高精确度和高效率的单碱基编辑系统
优化基因修饰系统以提高效率
2
基因编辑治疗
血液科疾病地中海贫血的基因编辑治疗
少年型黄斑营养不良的基因编辑治疗
3
编辑载体制备递送
使用非病毒载体来介导的新型基因修饰工具的传递
探索新型基因修饰工具的化学修饰方案
4
病毒快速检测
设计和合成crRNA文库
筛选合适的Cas13蛋白亚型及其活性的优化
核酸扩增体系的优化
crRNA的优化
核酸切割系统的优化
5
CRISPR系统探索改进与应用
CRISPR活性机理探索
蛋白质工程改造
分子机理探索中的应用
药物靶点筛选
学术及管理委员会
SCIENTIFIC & ADMINISTRATIVE COMMITTEE
张琳
林海帆
季维智
黄荷凤
李劲松
杨力
卢大儒
刘明耀
孙晓东
陈佳
黄行许
科研团队
LABORATORY
仓勇
陈佳
池天
窦坤
范高峰
高冠军
Hisashi Tadakuma
黄行许
季泉江
李夏军
李剑峰
林照博
刘冀珑
刘佳
马涵慧
戚炜
孙博
王皞鹏
赵简
钟桂生
新闻动态
NEWS
碱基编辑器中的变形金刚:生命学院/免化所研究团队与合作者联合
生命学院举行基因编辑中心揭牌仪式
01-14
科研成果
RESEARCH PROGRESS
10
2021-05
Eliminating base-editor-induced genome-wide and transcriptome-wide off-target mutations.
The fusion of CRISPR–Cas9 with cytidine deaminases leads to base editors (BEs) capable of programmable C-to-T editing, which has potential in clinical applications but suffers from off-target (OT) mutations. Here, we used a cleavable deoxycytidine deaminase inhibitor (dCDI) domain to construct a transformer BE (tBE) system that induces efficient editing with only background levels of genome-wide and transcriptome-wide OT mutations. After being produced, the tBE remains inactive at OT sites with
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